SUS inicia aplicação do Zolgensma, remédio de R$ 7 milhões para tratar AME tipo 1

O Ministério da Saúde deu início nesta quinta-feira (15) aos primeiros atendimentos com o Zolgensma pelo Sistema Único de Saúde (SUS), marcando um avanço histórico no tratamento de doenças raras no Brasil. O medicamento, considerado um dos mais caros do mundo — com valor estimado entre R$ 7 e R$ 11 milhões por dose na rede privada —, é destinado ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, forma grave e precoce da doença genética.

As primeiras aplicações aconteceram simultaneamente em Brasília e no Recife. Na capital federal, o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, acompanhou pessoalmente o procedimento realizado no Hospital da Criança José Alencar, onde uma bebê diagnosticada com AME tipo 1 recebeu a dose única do remédio.

“O Brasil está entre os seis únicos países do mundo que oferecem essa medicação inovadora pelo sistema público. É um medicamento que seria inacessível para a maioria das famílias brasileiras”, afirmou Padilha.

A oferta gratuita foi viabilizada por meio de um acordo inédito com a indústria farmacêutica, que condiciona o pagamento ao resultado clínico do tratamento — uma estratégia que busca garantir eficiência e responsabilidade no uso dos recursos públicos.

Antes da incorporação oficial, o Zolgensma já vinha sendo fornecido pelo governo federal em função de decisões judiciais — mais de 160 ao todo. Agora, com a inclusão do remédio na lista de tratamentos do SUS, o acesso se torna mais democrático, ágil e estruturado.

Protocolo e previsão de atendimento

A aplicação do Zolgensma será direcionada a crianças de até seis meses de idade diagnosticadas com AME tipo 1, desde que não estejam em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Segundo Padilha, três novos pedidos já foram protocolados e entrarão no novo fluxo de triagem e atendimento.

A expectativa do Ministério da Saúde é atender entre 130 e 140 crianças nos próximos dois anos. O início do tratamento exige que a família procure um dos 28 centros de referência habilitados para terapia gênica, distribuídos em diversos estados e no Distrito Federal.

Os pacientes passarão por avaliação conforme o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas estabelecido para AME tipos 1 e 2. A triagem avalia critérios clínicos e genéticos antes da administração do remédio, que atua substituindo a função de um gene que está ausente ou inativo no organismo.

Doença rara, impacto devastador

A Atrofia Muscular Espinhal é uma condição genética rara que compromete os movimentos e a respiração. De acordo com dados do IBGE, dos cerca de 2,8 milhões de nascidos vivos no Brasil em 2023, ao menos 287 apresentaram diagnóstico da doença. Sem tratamento, a maioria dos pacientes com AME tipo 1 não sobrevive até os dois anos de idade.

Com a incorporação do Zolgensma, o SUS passa a oferecer todas as terapias modificadoras disponíveis para a AME tipo 1, sinalizando um compromisso crescente do governo com a inclusão de medicamentos de ponta no sistema público — mesmo em casos de altíssimo custo.

Para muitas famílias, o acesso gratuito ao Zolgensma representa não apenas uma chance de sobrevida para os filhos, mas também o alívio de um fardo financeiro que, até então, era inalcançável.

Foto Bruno Peres